真实世界证据有望连接传统临床实践与现代医疗

钟丽丹 新加坡南洋理工大学中医与生物医学系主任

目前，随机对照试验（RCT）仍是收集证据的重要原则，而真实世界数据（RWE）来自常规临床实践，人群规模更大、异质性更高，可实现长期随访，但需严格控制混杂与偏倚。RWE目前在包括美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局以及中国国家药品监督管理局在内的主要监管系统中越来越受到认可。二者是互补关系，而非替代关系。对比RCT，RWE提供了一种有价值的补充方法，它能够反映中医实践的复杂性、多样性以及个性化特点。

然而，现实世界的临床数据往往不完整、结构不一致，而且主要不是为研究而生成，这就引发了关于数据质量、完整性和可重复性的担忧。中医的复杂性，比如症候变化和个体化的辨证施治策略，更加放大了这些挑战。尽管有这些局限，RWE对多个群体仍然很重要，包括需要最新证据来做日常决策的临床医生、需要进行上市后安全监管的监管机构，以及制定医疗策略的政策制定者。

将传统医学疾病纳入《国际疾病分类》（ICD-11）标志着传统医学朝着全球标准化迈出了关键一步。不过，把各种异质的RWE转化为稳健、可推广的证据仍然是一个重大方法学挑战。为了避免数据被过度解读，我认为，建立健全的治理框架和采用合适的因果推断方法是非常必要的。

目前，我们在传统医药领域已经实现了全球的协作。未来，我们会建立更多的协作机会，就如何实现统一数据标准、核心数据元素等进行探讨和实践，并且赋能跨区域的比较。

总体来说，RWE不应该被视为RCT的替代品，而是证据体系中的一个补充环节。通过合适的研究设计和严谨的解读，RWE有潜力将传统临床实践与现代数据驱动的医疗系统连接起来。（本文摘录专家发言，文字由本报记者李坤荣整理）