整合证据链法可帮助破解中药有效性评价难题

肖小河 中国药学会临床中药学专业委员会主任委员

中药有效性评价是制约中医药国际化与科学监管的关键难题，单一依赖随机对照试验（RCT）的传统循证评价模式难以适配中医药的实践特点。2019年，中国科学技术协会已将“中医药临床疗效评价创新方法与技术”确定为当年重大科学问题和工程技术难题之一。国际主流循证医学以RCT为重要原则，许多经典名方虽传统有效，却缺乏较好的疗效证据。但RCT并非补充与替代医学、传统中医药唯一的金标准，世界卫生组织（WHO）和美国国立卫生研究院（NIH）也强调传统经验知识值得重视。中医药诊疗的个性化特质与RCT标准化研究存在结构性矛盾，中药成分复杂，一致性难保证，安慰剂模拟和临床控制风险也较大。

基于此，我们提出整合证据链法（Ef-iEC）。该方法立足“中医药理论、人用经验、临床试验相结合”的证据体系框架，遵循临床—实验室—临床双向转化路径，将临床人用经验（初证）、基础实验研究（佐证）、临床试验（确证）三类证据有机串联，建立分级、可量化的多维证据闭环评价体系，突破“唯RCT论”的局限。该评价体系契合中医药双向转化医学理念，体现“源于临床、精于试验、回归临床”的路径。

我们以多种抗肝纤维化中成药开展示范性验证，结果表明，该方法相比证据推荐分级的评估、制订与评价（GRADE）体系更贴合中药真实临床价值。以此为核心技术研制的全球首个《中药有效性证据整合评价》团体标准已正式发布。该方法可为经典名方、中药新药、上市中成药的有效性再评价提供新工具，也可为传统医药循证决策、药品遴选、监管评估与国际交流提供兼容国际框架、保留中医药特色的综合评价方案。

总体而言，整合证据链法在尊重中医药规律的基础上，推动证据分级、转化和闭环应用，为破解中药有效性评价难题提供可操作路径。（本文摘录专家发言，文字由本报记者李坤荣整理）