人工智能在中医药数据挖掘等方面展现巨大潜力

路嘉宏 澳门大学中华医药研究院副院长

药效物质是中药复杂体系中发挥临床疗效的化学成分或成分群。中药研发过程中如何确定中药的药效物质、药效物质如何发挥作用、作用原理是什么，是中药研发的难点，也是关键的科学问题。而人工智能在解决这些多维度、非线性、多模态数据方面具有天然优势。随着算法模型快速迭代、算力大幅跃升、高质量数据不断汇集，人工智能在中医药数据挖掘、复方配伍分析、中药药效物质快速鉴定、药效机制解析等方面都显示出巨大的应用潜力。

我们开发了人工智能驱动的中药药效物质发现平台——DeepDrugDiscovery平台。该平台融合跨物种实验验证技术，并依托人工智能的强大驱动力，旨在高效、精准地筛选出适用于阿尔茨海默病（AD）治疗的哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）非依赖性且具备血脑屏障穿透能力的自噬增强剂。

借助图形处理器（GPU）加速的计算筛选技术，DeepDrugDiscovery平台对包含116万种化合物的中药/天然化合物库进行了超快速、多层次的深度分析，最终成功锁定了两种源自中药的先导化合物——商陆素与2-羟基肉桂酸。随后，研究团队在线虫和小鼠AD模型中对这两种化合物的药效展开了详细而全面的评估。研究结果表明，商陆素和2-羟基肉桂酸能够显著减少病理蛋白的聚集，这些病理蛋白包括淀粉样β蛋白和磷酸化tau蛋白等与AD密切相关的关键蛋白。同时，它们还展现出恢复空间记忆功能以及提升学习能力的显著效果。液相色谱串联质谱法的检测结果进一步证实，这两种化合物能够顺利穿透血脑屏障，这一结果与平台的计算预测结果高度契合，充分验证了平台筛选的准确性和可靠性。

本研究团队已将DeepDrugDiscovery平台开源，旨在为研究人员提供一个开放、共享的研究工具，使其能够利用自己的参考化合物库，快速识别、筛选具有血脑屏障穿透性的中药神经药效物质，从而加速神经退行性疾病治疗药物的研发进程。（本文摘录专家发言，文字由本报实习记者秦宇龙整理）