为中药有效性评价“量体裁衣”

“三结合”审评证据体系是指中医理论、人用经验、临床试验相结合的审评证据体系，是符合中药研发特点的审评证据体系。近年来，国家提出构建“三结合”审评证据体系，但行业长期缺少兼顾传统经验、基础实验与多元临床研究的统一评价工具。

最近，一项团体标准的发布，为“三结合”审评证据体系转化为可量化、可统一执行的标准化方案探索出新路。这项团体标准就是中国中药协会团体标准《中药有效性证据整合评价》。

该标准由中国人民解放军总医院研究员、全军中医药研究所所长肖小河，首都医科大学教授王伽伯，中国工程院院士田金洲、陈香美，湖南中医药大学党委书记戴爱国牵头领衔，联合中国人民解放军总医院、首都医科大学、北京中医药大学、湖南中医药大学等全国13家高校、科研院所、医疗机构及医药企业的60余位权威专家共同研制完成。

中国中药协会常务副会长吴宪表示，标准化是中医药现代化、产业化以及中医药走向海外的基础性支撑。该标准依托原创“整合证据链法”，搭建“临床经验初证、实验研究佐证、临床试验验证”三位一体框架。

重构中药有效性评价证据观

肖小河介绍，《中药有效性证据整合评价》团体标准是以整合证据链法为基础而研究制定，标准的整体架构清晰、内容体系完善，由引言、正文、附录三部分构成。正文系统阐释标准研制依据、核心框架与标准化技术规范，附录收录整合证据链法应用于经典名方、上市中成药的典型示范案例，兼具理论创新性、行业引领性、临床实用性与落地可操作性。

王伽伯表示，该标准是中医药有效性评价领域的开创性成果，对进一步夯实中医药的临床疗效和价值、创新循证医学评价体系、推动中药科学监管与高质量发展具有里程碑意义。

中国工程院院士、国医大师王琦表示，该标准以整合证据链法为核心，革新了中医药有效性评价体系，推进了循证医学评价从“证据金字塔”向“完整证据链”的范式转变，实现了证据之间的环环相扣、交叉验证，同时契合“实践—认识—再实践—再认识”的认知客观事物本质的基本规律。该标准的贡献在于不仅重构了中药有效性评价的证据观、概念观，更弥补了当代医学对功能性疾病、个体化疗效评价的短板，并为当今世界医学面临的共病难题开拓了重要路径。该标准的率先发布为全球传统医药循证研究提供了中国方案。

田金洲表示，该标准最大创新在于跳出“唯随机对照试验（RCT）论”，整合证据链法充分彰显了中医药“临床先行、双向转化”的独特优势，实现了循证医学评价从“证据金字塔”向“完整证据链”的范式转变。该标准精准回应了国家对中药“三结合”评审理念落地的迫切需求，将古籍方剂、名老中医经验、院内协定方进行清晰分级量化，真正把人用经验从模糊定性转化为可采信、可对比的标准化证据，补齐了政策落地缺少实操工具的短板。针对中药复方安慰剂制备瓶颈、辨证施治加减难统一、盲法设置困难等临床现实，该标准专门增设中医药特色指标加分与豁免规则，并为新发传染病、罕见病等创设“风险－效益－需求”弹性决策机制。该标准兼顾学术严谨性与产业实操性，为慢病复杂性疾病指南编制、经典名方开发、医保审评提供了统一客观准绳，也为中药海外注册搭建了可互通的桥梁。

第十二届药典委员会副主任委员赵军宁表示，标准守正与开放兼顾，兼容国际主流框架又保留中医药特色。立足中医药自身规律，在“三结合”证据体系下把人用经验进行科学化分级，建立多元证据综合研判机制，对中药新药研发、医疗机构制剂开发、经典名方产业化均具有重要指引价值。他指出，该标准能够推动国内外传统医药证据互认，助力中药与天然药物走向国际。他期待标准成果与中药审评、成果转化工作有机衔接，在持续宣贯和案例积累中动态优化，释放更大的应用价值。

突破单一RCT评价体系困境

肖小河表示，在国际主流循证医学体系中，随机对照试验（RCT）长期作为疗效评价唯一“金标准”，成为制约中医药现代化的关键瓶颈。究其根源，在于未能从底层逻辑层面厘清中西医药的核心差异，致使始终未能构建适配中医药本质特征的有效性评价体系。

他认为，中西医药在诊疗理念与研发范式上“和而不同”。诊疗理念上，西医聚焦治病，依托微观客观指标；中医立足治人，以整体性、调适性干预为特色，重整体机能改善与主观体感。研发路径上，西药遵循“以靶找药”的“实验室到临床”单向路径，中药则根植于千年实践，走“临床-实验室-临床”的双向转化之路。单一RCT标准下，频繁出现“临床有效、试验无效”的悖论，凸显现有评价体系与中医药特点的不适配。通俗地说，就是“京剧唱得好不好，不是歌剧标准说了算”，中医药急需专属、科学、权威的评价体系，打破单一评价范式的桎梏。

因此，肖小河带领团队创新底层逻辑认知，洞悉中西医药在诊疗思维、疗效判定、研发路径上的系统性差异，在国际上首次提出构建中药有效性评价全新范式和评价体系——整合证据链法。该方法打破“唯RCT论”的单一评价局限，构建“临床经验（初证）、实验研究（佐证）、临床试验（确证）”的多维证据闭环，实现中药有效性的科学化、客观化综合评价。

肖小河介绍，该项团体标准彻底摒弃“削足适履”的适配式评价思路，秉持“我主人随、兼容并蓄”的核心原则，创新构建出适配中医药特色、同时兼容国际医学规范的全新有效性评价体系，真正实现为中药有效性评价“量体裁衣”。

多措并举推动标准落地推广

会上，专家学者围绕标准的普及推广、转化应用、迭代完善、国际传播以及未来循证医学发展等话题提出一系列具有针对性、可落地的意见和建议。

成都中医药大学附属医院教授刘建平表示，标准将零散证据整合为完整链条，首次提出异病同治、同症异病评价原理，对推动临床研究范式转变具有示范效应。

首都医科大学医院管理研究所教授管仲军表示，标准提供了工具和方法，需搭建公开平台让大家来评、来用、来验证、来迭代。

首都医科大学国家医疗保障研究院研究员张立强认为，标准为“三医（医疗、医保、医药）”搭建了通用评价语言，打通了药品评审、临床应用及医保支付的证据链闭环，有望实现“一标三用”，推动决策从经验向证据驱动转变。

北京中医药大学东方医院主任药师曹俊岭表示，标准解决了在医院药事会中成药遴选标准难以确定的问题，且应重点在综合性医院推广，并在推广中持续修正。

“标准最大创新在于解决了多元证据如何整合的问题，对医院制剂、协定处方向新药转化具有重要参考价值。”四川省中医药科学院教授唐健元说。

中国中医药循证医学中心研究员史楠楠表示，标准可作为院内制剂、验方成果转化的有效度量工具，推动经验向证据融合、经验成果化。

“该标准适用范围广泛，适用于经典名方、临床经验方、医疗机构协定处方、上市后中成药、中药新药、少数民族医药、海外植物药等方药的有效性评价，还可为针灸、推拿等非药物传统疗法疗效评估提供方法学参考。适合中医药研发、临床诊疗、药品监管、药品采供、教学培训等相关人员使用。”肖小河说。（本报记者 徐婧）